Thérapies géniques : soigner les maladies en modifiant les gènes
Les thérapies géniques sont des approches médicales innovantes qui visent à traiter les maladies en modifiant l'expression des gènes ou en remplaçant des gènes défectueux par des gènes fonctionnels. Elles offrent un potentiel considérable pour le traitement des maladies génétiques, des cancers et des maladies infectieuses.
Types de thérapies géniques
Il existe deux principaux types de thérapies géniques :
- Thérapie génique somatique : Modification des gènes des cellules somatiques (non reproductrices) du patient. Les modifications génétiques ne sont pas transmises à la descendance.
- Thérapie génique germinale : Modification des gènes des cellules germinales (spermatozoïdes ou ovules). Les modifications génétiques sont transmises à la descendance. (Cette approche est généralement interdite pour des raisons éthiques).
Vecteurs de thérapie génique
Les gènes thérapeutiques sont introduits dans les cellules cibles à l'aide de vecteurs :
- Vecteurs viraux : Virus modifiés pour transporter le gène thérapeutique sans provoquer de maladie (ex : adénovirus, virus adéno-associés (AAV), lentivirus).
- Vecteurs non viraux : ADN plasmidique, liposomes, nanoparticules.
Applications cliniques des thérapies géniques
Les thérapies géniques sont utilisées ou en cours d'évaluation pour le traitement de nombreuses maladies :
- Maladies génétiques : Mucoviscidose, myopathie de Duchenne, hémophilie.
- Cancers : Leucémie, lymphome, mélanome.
- Maladies infectieuses : VIH, hépatite B.
Défis et perspectives des thérapies géniques
Les thérapies géniques sont confrontées à plusieurs défis :
- Sécurité : Il est essentiel de garantir la sécurité des vecteurs utilisés, afin d'éviter les effets secondaires indésirables.
- Efficacité : L'efficacité des thérapies géniques doit être améliorée pour obtenir des résultats cliniques durables.
- Coût : Le coût des thérapies géniques est souvent très élevé, ce qui limite leur accès.
- Ciblage : Améliorer le ciblage du gène thérapeutique vers les cellules malades.